Vue d'ensemble:
Les nourrissons nés avec une maladie génétique très rare, menaçant leur mode de vie, sont également qualifiés de "maladie de garçon de bulle". Ils ont été soignés avec succès grâce à un remède génique mis au point par des scientifiques américains. Les enfants atteints de ce trouble, appelé immunodéficience combinée intense ou DICS, naissent sans système immunitaire utile, ce qui signifie qu'ils disposent de peu de moyens, voire d'aucun moyen de se protéger contre l'infection.
Comment fonctionne la thérapie génique
Les gènes sont constitués d'ADN, qui sont les plans de l'organisme. Chaque cellule humaine contient environ 25 000 gènes et la collection d'ADN de chaque gène consiste en des commandes permettant de construire des enzymes et des protéines positives, chacune ayant un processus spécifique. Si une personne naît avec un gène défectueux, manquant ou muté, elle est capable de développer une maladie. Le concept de thérapie génique est d'introduire, de différer ou d'alterner le matériel génétique dans les cellules pour traiter une maladie spécifique. Par exemple, un gène terrible peut être remplacé par un gène sain, un nouveau gène peut être introduit pour représenter le gène défectueux ou manquant, ou un gène compliqué peut être désactivé. Pour ajouter une copie saine d'un gène dans le génome d'une personne, les scientifiques utilisent ce que l'on appelle un vecteur. Les virus sont régulièrement utilisés comme vecteurs car ils peuvent être appropriés pour infecter et coller l'ADN dans les cellules. Pour la thérapie génique, la partie infectieuse du virus est éliminée et le gène sain se met en travers lorsque le virus pénètre dans la cellule, sans rendre le patient malade.
Le nouveau traitement s'appuie sur des essais antérieurs
Dans les trois mois suivant le traitement, les cellules T et NK (cellules immunitaires qui aident à combattre les infections) et les cellules B (qui produisent des anticorps) ont fait l’objet d’un don dans le sang de chaque bébé, qui a toutefois besoin d’une deuxième dose de thérapie génique. "Les effets ont été vraiment remarquables pour nos patients", a déclaré le Dr Dharma Choudhary, chirurgien spécialisé dans la greffe de moelle osseuse au BLK Super Specialty Hospital, à New Delhi. Il est important de noter que les patients n’avaient pas besoin d’un traitement continu, ce qui est fréquemment requis avec d’autres plans de traitement, et qu’aucun patient n’avait développé de leucémie, un des effets secondaires des essais précédents. Au début des années 2000, les essais de thérapie génique pour SCID-X1 ont été temporairement arrêtés après que de nombreux patients eurent développé un cancer. Les chercheurs ont depuis lors cherché des moyens de réaliser une thérapie génique sans de tels résultats secondaires. Le Dr Dharma Choudhary, meilleur chirurgien de greffe de moelle osseuse en Inde, a déclaré que le virus utilisé dans ce nouvel essai avait été spécialement conçu pour inclure des "isolateurs" qui empêchaient la thérapie génique d'activer involontairement des gènes cancérigènes dans les cellules souches du patient. "Les efforts passés sur les gènes n'avaient pas ces isolateurs qui ont déclenché par inadvertance la leucémie en activant les gènes à côté du vecteur inséré", a déclaré un hématologue et un spécialiste de la greffe de moelle osseuse à l'hôpital BLK de New Delhi. "Dans les études originales, la leucémie évoluait à l'intérieur à 15 mois. Jusqu'à présent, il n'y a aucune preuve d'un stade pré-malin chez nos patients. "Le chirurgien BMT de l'hôpital BLK en Inde a déclaré que le traitement actuel, qui fait également l'objet d'essais chez des patients plus âgés du SCID-XI dont les greffes de moelle osseuse ont été infructueuses, a pu "Nous estimons que ce type de virus est plus sûr et plus efficace", a-t-il déclaré. "C'est le meilleur que nous ayons à ce jour pour la thérapie génique."
Les enfants sont guéris maintenant avec la thérapie génique
Il faudra quelques années plus tôt pour que les chercheurs sachent avec certitude si le traitement est efficace à long terme. Mais pour le moment, les résultats suggèrent que les enfants sont guéris, a déclaré le Dr Dharma Choudhary, meilleur spécialiste de la greffe de moelle osseuse en Inde. Il espère maintenant que le traitement fournira un modèle pour développer des thérapies géniques pour d’autres troubles sanguins et génétiques.
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